이 보고서는 낭포성 섬유증(CF) 연구개발에 필요한 펀딩 환경, 지역별 임상시험의 밀도 및 환자 모집 데이터, 표준 치료 및 새로운 치료법, 최근 미국 식품의약국(FDA) 승인 및 규제 동향과 관련해 데이터 기반의 검토 결과를 보여준다. 아울러 바이오텍 기업의 전략적 의사 결정, 연구 기회 및 과제에 대한 가이드를 제공하는 심층적인 SWOT 분석 내용도 포함돼 있다.

전 세계에 걸쳐 CF를 앓고 있는 사람들은 16만2430명으로 추정된다. 상염색체 열성 유전 질환에 해당하는 CF는 상피 세포에서 염화물과 중탄산염 수송을 방해하는 CFTR (낭포성 섬유증 막 조절 인자) 유전자의 돌연변이로 인해 발생한다. 이는 폐나 췌장, 기타 장기의 상피 세포 기능을 손상시키기 때문에 심각한 건강상 문제를 야기하게 된다.

보고서에 따르면 1980년대 이전에는 CF 환자의 절반 가량이 20대 이후에 생존하지 못했지만, 최근 치료법이 발전함에 따라 기대 수명이 크게 늘었고 CF 증상을 가진 성인 인구는 2025년까지 75% 증가할 것으로 전망된다.

CF 질환은 전 세계에 걸쳐 다양한 유병률을 보이고 있다.

· 북미 지역은 미국이 3만1199명으로 가장 많은 수의 CF 환자가 있으며, 1만 명당 0.95명으로 추정되는 CF 유병률로 이 부문에서 선두를 기록 중이다.

· 캐나다는 CF 환자수가 4344명으로 상대적으로 적다. CF 유병률은 1만 명당 1.17명으로 미국보다 1인당 부담이 더 큰 수준이다.

· 유럽의 경우 영국이 1만 명당 1.61명 수준을 기록하면서 가장 높은 수준의 CF 유병률을 보였으며, 전 세계적으로 미국에 이어 두 번째로 많은 1만509명의 CF 환자 인구가 있다.

· 프랑스, 독일, 이탈리아 등 유럽권의 다른 국가에서도 CF 환자수는 많은 것으로 나타났다.

· 벨기에와 스위스는 각각 1만 명당 1.13명, 1.18명 수준을 기록해 추정 유병률이 높은 것으로 확인됐다.

· 아시아-태평양 지역은 호주가 3151명의 CF 환자수를 기록하며 단연 두드러진다. 영국에 이어 두 번째로 높은 CF 유병률(1만명 당 1.27명)을 기록했다.

· 뉴질랜드의 CF 유병률은 1만 명당 1.04명 수준으로 호주의 뒤를 잇고 있지만 CF 환자의 전체 인구 수는 더 적은 것으로 나타났다.

· 전 세계 나머지 지역(ROW)의 경우 브라질의 CF 환자수가 6240명으로 가장 많은 것으로 나타났으며, 유병률은 1만 명당 0.29명으로 추정된다.

현재로선 CF 질환에 대한 치료법은 없지만 본 보고서는 CF 환자의 수명과 삶의 질 개선을 위한 광범위하면서도 새로운 치료법 등을 소개하고 있다. 가령 CF 환자의 영양 상태 지원과 기도 확보 기술, 결함이 있는 CFTR 단백질 기능을 개선하고 혹시 발생 가능한 결과를 미리 차단하는 예방 차원의 추가 약물 등을 소개한다. 경우에 따라 호흡기 지원이나 외과적 개입이 필요할 수도 있다.

2018년을 기점으로 바이오텍과 바이오제약 업계는 전 세계적으로 450건 이상의 CF 임상시험에 들어갔으며, 지역별 구체적 현황은 다음과 같다:

· 유럽과 북미 지역이 임상시험의 각각 37%와 35%를 차지하며 선두권을 차지했다.

· 그 뒤를 이어 아시아-태평양 지역이 23% 수준을 기록했다.

· 나머지 지역(ROW)의 경우 5% 수준을 보이며 중간 정도 수준의 점유율을 기록했다.

보고서에 따르면 유럽 지역의 경우 영국과 독일이 각각 13%와 12% 수준의 CF 임상시험을 진행해 이 부문을 주도했으며, CF 임상시험 진전을 위한 이 지역의 노력과 발전 현황이 잘 드러났다. 북미 지역은 미국이 68% 수준을 기록해 가장 많은 임상 시험을 진행했고, 캐나다는 32%를 기록했다. 아시아-태평양 지역에서는 호주가 64%를 기록해 가장 높은 수준의 임상시험 점유율을 보였고, 21%를 기록한 뉴질랜드가 그 뒤를 이었다. 중동 국가 중에선 이스라엘이 선두를 차지했으며, 이란이 중간 정도의 점유율을 보였다.

보고서의 주요 내용은 다음과 같다.

· 미국에서 이뤄진 CF 임상시험 투자는 총 9억1910만달러 규모며, 특히 벤처 캐피탈(VC) 자금의 유입률이 높은 수준을 보였다. 네덜란드, 이스라엘, 이탈리아 등의 국가들은 비록 그 규모는 적었지만 VC 자금 유입에 일정 부분 기여를 했다.

· 정밀 의학 분야는 다른 많은 질환과 마찬가지로 정확한 유전자 돌연변이의 식별, 돌연변이로 인해 결함이 있는 단백질 기능을 정상화시키는 약물, 유전자 치료 대체물 등 CF 치료 분야에서 성장세를 보이고 있다.

· 전 임상단계에 있는 CF 치료제는 30개 이상이며, 임상 1상 시험은 18개, 1상/2상 통합 연구는 10개가 진행 중에 있다.

· 자금 지원 증가와 새로운 치료법, 개인 맞춤형 의약품이 주요 기회로 지목됐다.

· 규제 장애물이나 윤리적 문제, 항생제 내성 박테리아가 위협 요인으로 지목됐다.

노보텍 리서치 애널리스트 팀은 이러한 전문 보고서를 매월 무료로 제공하고 있다. 이 보고서는 글로벌 임상시험에 대한 최신 인사이트를 제공하며, 임상시험이 가장 많이 진행되는 지역과 이러한 흐름을 야기한 주요 원인을 살펴보고 있다. 또한 특정 치료 영역에서 바이오텍 기업들이 직면한 잠재적이고 실질적인 장애물을 해결해 향후 임상시험의 의사결정 과정에 긍정적 영향을 미칠 정보를 제공함으로써 결과적으로 새로운 치료법의 성공률을 더욱 향상시키고자 한다.

본 보고서의 전문은

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1997년 설립된 노보텍(Novotech)은 글로벌 풀서비스 CRO이며 바이오텍과의 파트너십을 통해 임상의 모든 단계에서 혁신적이면서도 새로운 치료제 개발을 가속하는 데 주력하고 있다. CRO 업계를 주도적으로 이끌어온 공로를 인정받은 노보텍은 2006년부터 CRO Leadership Award 2023, Best Cell & Gene Therapy CRO 2023 상, Asia-Pacific Contract Research Organization Company of the Year Award 2023 등 다수의 권위 있는 상을 수상했다. 노보텍은 연구소, 임상 1상 시험 기관, 약물 개발 컨설팅 서비스, FDA 규제 전문성을 갖춘 임상 CRO 기업으로 1상에서 4상까지의 임상시험과 생물학적 동등성 연구를 포함해 5000건 이상의 임상 프로젝트에 참여한 경험이 있다. 노보텍은 전 세계 지역에 걸쳐 34개 오피스와 3000명 이상의 직원을 보유하고 있으며, 신뢰할 수 있는 완전한 형태의 전략 파트너다. 보다 더 자세한 정보를 원하거나 전문가 팀에게 문의할 사항이 있을 경우 회사 홈페이지를 방문하면 된다.

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