이 보고서는 AML 자금 조달 환경, 임상시험 밀도, 지역별 환자 모집 데이터, 표준 치료법, 새로 나온 치료법, 최신 미국 식품의약국(FDA) 승인 및 규제 동향 등을 종합적으로 조망한다. 무엇보다 전략적 의사결정을 가이드하고, 연구 분야의 우선순위를 정하고, 임상 단계의 바이오텍이 직면한 문제를 규명하는 데 필요한 심층 SWOT 분석 정보를 포함하고 있다.

AML은 혈액을 형성하는 줄기세포에 영향을 주는 악성 질환으로, 분화 방해와 골수 구성 계열의 무제한 증식이 특징이며, 성인과 유아 모두에게 두 번째로 흔한 백혈병 유형이다.

‘Acute Myeloid Leukaemia - Global Clinical Trial Landscape’ 보고서에 따르면 2019년 이후로 글로벌 바이오텍과 바이오 제약 업계는 AML 관련 임상시험을 1000여 건 넘게 실시했다. 이들 임상시험 데이터는 다음과 같은 사실을 보여준다.

· 북미가 40%의 임상시험을 주도하고 있다.

· 아시아-태평양은 33%로 2위를 기록했다.

· 유럽은 22%로 3위를 기록했다.

· 기타 지역의 비율은 대략 5%에 그쳤다.

보고서에서는 ‘북미 지역에선 미국이 86%로 대부분의 임상시험을 주도하고 있으며, 유럽에서는 스페인, 프랑스, 독일, 이탈리아가 AML 임상시험을 이끌면서 지역의 연구 발전 노력을 대표하고 있다. 아시아-태평양 지역에서는 중국과 호주 양국이 가장 높은 점유율(합계 약 65%)을 보인다. 기타 지역 중에서는 이스라엘이 AML 임상시험의 55%를 주도하고 있다’고 설명한다.

아울러 이 보고서는 연령, 성별, 화학물질 노출, 흡연, 암 치료 경험, 유전적 소인 등 다양한 AML 리스크 요인에 대한 조사를 포함하고 있다.

또한 이 보고서는 AML 치료를 위해 표적 약물 요법과 함께 화학요법이 일반적으로 쓰이고 있으나 치료의 패러다임이 ‘분자 및 유전 프로필을 고려한 개인 맞춤형 접근방식과 표적 요법을 통합’하는 방향으로 바뀌고 있으며 ‘그 목표는 진화하는 분자의 복잡성을 파악해 AML을 위한 정밀 의학을 발전’시키는 것임에 주목한다.

보고서에서는 이에 대해 ‘AML에 관한 정밀 종양학 임상시험은 치료의 접근방식을 혁신하고, 획기적인 발전을 이끌고, 환자의 치료 결과를 향상하고 있다’고 전했다.

발병률 데이터는 지역에 따라 눈에 띄는 격차를 보인다. 아시아의 발병률은 46.6%로 전 세계 진단 사례의 약 절반을 차지하고 있다(유럽 22.1%, 북미 14.7%, 기타 16.6%). 따라서 아시아의 의료 전문가들을 중심으로 조기 진단을 돕고 점점 커지는 역내 부담을 덜기 위한 조치가 시행됐다.

· 아시아에서 6만8000건이 넘는 AML 사례가 보고됐다. 중국 본토, 인도, 일본의 사례를 합쳐 보면 아시아-태평양 지역이 전 세계 발병 사례의 약 30%를 차지한다.

· 아시아 내 AML 사례의 35% 이상이 중국 본토에서만 보고됐다.

· 유럽은 3만2000여 건이 넘는 AML 사례를 기록했고, 이는 글로벌 발병률의 20% 이상을 차지하는 수치다.

· 북미 국가, 특히 미국과 캐나다는 글로벌 발병률의 약 15%를 차지하며, AML 사례는 2만1000건이 넘는다.

보고서의 기타 주요 내용은 다음과 같다.

· 벤처캐피털 자금 조달을 주도하는 국가는 미국(17억8670만달러)이며, 그 뒤를 중국이(12억1860만달러)이 잇고 있다. 양국과 나머지 국가들과는 격차가 큰 것으로 나타났다.

· AML 연구를 위한 자금을 조달한 주요 기업으로는 Opna Bio SA, Shorla Oncology, CytosinLab Therapeutics Co. Ltd., OncoVerity Inc. 등이 있다.

· 분자 연구가 떠오르면서 AML 진단 및 치료 환경이 혁신적으로 변화했다.

· 베네토클락스와 겜투주맙 오조가마이신과 같이 변이와 무관한 약제와 더불어 FLT3, IDH1, IDH2 억제제를 포함한 FDA 승인 분자 표적 치료제는 AML 관리의 정밀성에 초점을 두고 있다.

· AML 치료제 개발 데이터에 따르면 현재 105개 약물이 임상 전 단계에 있고, 113개 약물이 1상, 104개 약물이 2상, 22개 약물이 3상 단계에 있다.

· 시판 중인 AML 치료제는 다양한 분자 유형으로 구성돼 있다. 저분자가 치료제의 다수(>65%)를 구성하고 있으며, 단백질과 항체 약물 접합체가 나머지를 채우고 있다.

주목할 주요 기회는 다음과 같다.

· 현재 진행 중인 연구는 효능 개선과 독성 프로필 감소를 실현한 새로운 약제와 면역 요법을 개발하는 데 주력하고 있다.

· 신뢰할 수 있는 바이오마커를 규명한다면 치료 전략을 더욱 개인 맞춤화하고 특정 약제에 대한 반응을 예측할 수 있다.

· 조기 발견 방법에 대한 연구는 예후 및 치료 결과를 개선할 수 있다.

지난 2년간 AML 치료용으로 승인된 FDA 의약품 중에는 이보시데닙이 포함돼 있다. 이 약물은 새로 진단된 민감성 IDH1 변이를 동반한 AML 치료를 목적으로 아자시티딘과 병용하도록 승인됐다. 올루타시테닙 캡슐은 민감성 IDH1 변이를 동반한 재발성 또는 불응성 AML 환자에게 사용되도록 승인됐다. 퀴자티닙은 새로 진단된 성인 FLT3 ITD-양성 AML 환자를 위한 치료제로 승인됐다. 아울러 LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay는 퀴자티닙을 위한 동반 진단 키트로 승인됐다.

노보텍의 연구 분석 팀은 매달 전문 보고서를 무료로 발간한다. 이 보고서는 전 세계 임상시험 활동에 대한 최신 정보를 제공하며, 임상시험 물량이 가장 많은 지역이 어디인지, 이러한 동향을 이끄는 고유한 요인이 무엇인지 규명한다. 또한 이 보고서는 임상시험의 의사결정에 긍정적 영향을 미치고, 정보를 제공하고, 궁극적으로는 새로운 치료법의 성공률을 높이고자 특정 치료 분야에서 바이오텍 기업들이 직면한 잠재적 장애물과 실질적 장애물에 대한 해법을 제시한다.

보고서 전문은

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1997년 설립된 노보텍(Novotech)은 글로벌 풀서비스 CRO이며 바이오텍과의 파트너십을 통해 임상의 모든 단계에서 혁신적이면서도 새로운 치료제 개발을 가속하는 데 주력하고 있다. CRO 업계를 주도적으로 이끌어온 공로를 인정받은 노보텍은 2006년부터 CRO Leadership Award 2023, Best Cell & Gene Therapy CRO 2023 상, Asia-Pacific Contract Research Organization Company of the Year Award 2023 등 다수의 권위 있는 상을 수상했다. 노보텍은 연구소, 임상 1상 시험 기관, 약물 개발 컨설팅 서비스, FDA 규제 전문성을 갖춘 임상 CRO 기업으로 1상에서 4상까지의 임상시험과 생물학적 동등성 연구를 포함해 5000건 이상의 임상 프로젝트에 참여한 경험이 있다. 노보텍은 전 세계 지역에 걸쳐 34개 오피스와 3000명 이상의 직원을 보유하고 있으며, 신뢰할 수 있는 완전한 형태의 전략 파트너다. 보다 더 자세한 정보를 원하거나 전문가 팀에게 문의할 사항이 있을 경우 회사 홈페이지를 방문하면 된다.

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